2026年7月23日，美國《科學》雜誌（Science）與學術誠信監督平台撤稿觀察（Retraction Watch）聯合刊出調查報導：上海交通大學醫學院附屬新華醫院一名6歲女童，在2025年3月下旬接受全球首例以腦部為標的的基因編輯治療後，於術後第7天死亡。院方倫理委員會兩天後召開緊急會議，認定死亡與治療「確定相關」（definitely related）。但在這篇報導之前，院方從未對外公布這起死亡事件。直到這篇報導刊出3天後，上海交大醫學院才成立專責工作小組展開調查。
早在《科學》雜誌和徹稿觀察的報導刊出之前，主持試驗的神經科學家仇子龍團隊在今（2026）年2月18日，便已將基因編輯療法的動物實驗成果發表在《自然》（Nature）期刊上，但論文中並未提及那場已經做過的人體試驗，也沒有提到女童因此死亡。家屬向期刊與校方申訴無果，最後決定寫信給撤稿觀察。
基於隱私考量，女童一家要求《科學》以化名處理。報導中父親化名 Jason、母親為 Linda、在這起事件中死亡的女兒則是小美（Mei）。小美試驗經費中的86萬美元（約新台幣2,791萬元）由這對夫妻的積蓄與親戚湊出。
女童發展遲緩，家屬出資基因治療
小美4歲那年，幼稚園老師把小美的媽媽 Linda 拉到一旁，說小美畫圖和寫字都不如同齡的孩子，語言發展也慢。2023年上半年小美診斷出全面性發展遲緩（Global Developmental Delay, GDD），基因定序找出病因是 CHD3 基因突變，屬於遺傳疾病史奈德斯布洛克-坎波症候群（Snijders Blok-Campeau syndrome），目前全球已知病例僅 237 人。
蒙特婁大學（University of Montréal）醫學遺傳學家、同時也是發現史奈德斯布洛克-坎波症候群的坎波（Philippe Campeau）告訴《科學》雜誌，帶有 CHD3 基因突變的人壽命正常，但症狀輕重差距很大。他也提到，基因編輯療法或許對中、重度患者可能帶來革命性的改變，「至於症狀輕微的人⋯⋯就比較有得討論了」，而小美的症狀落在較輕的一端。
知道小美屬於全面性發展遲緩之後，媽媽 Linda 辭掉工作全職照顧女兒，爸爸 Jason 則擔心課業變難後女兒和其他同學的差距會拉開，女兒可能永遠無法獨立生活。
那一年，小美一家人加入一個自閉症與類似神經發展障礙孩子的家長互助群，這是小美一家人第一次聽到仇子龍的名字。仇子龍曾在2023年夏天的一場公開演講中，談自己曾針對雷特氏症（Rett syndrome）患者進行基因治療，群裡有人去聽，把簡報貼上來。隔週 Jason 寫信給仇子龍，說自己理解基因治療需要複雜的實驗、可能要花數千萬人民幣，即便如此他告訴仇子龍：「我們願意也有能力承擔這些費用」，「看著孩子每天受苦，是我們做父母最痛的煎熬」。
13分鐘後，仇子龍回信了。
小美爸媽和仇子龍約在仇子龍任職的上海交通大學醫學院松江研究院見面。小美爸爸 Jason 先說明來意，強調他們要的是治療小美，不是資助研究。仇子龍則在那次見面說：「老實說，如果你們去年來找我，我不敢說我們做得到，我們現在已經到了一個臨界點。」暗示小美一家現在正是時候。談過劑量與免疫風險之後，Linda 和仇子龍說：「做這件事對我的心理成本非常高，但我願意試，因為你已經證明非常值得信任。」這對夫妻因為技術資訊太多，錄下許多對話，後來交給《科學》與撤稿觀察。
小美一家很快便將第一筆錢匯了出去，收款方是另一所大學的附屬基金會，接著是一家負責製造病毒的美國公司在中國的關係企業，以及負責猴子實驗的四川委託研究機構普萊美行之生物科技集團有限公司（PriMed）。
依小美爸媽提供的訊息紀錄，仇子龍另外要求他們直接付錢給團隊其他成員。2024年4月，Jason 在校園附近一間咖啡店跟負責實驗室工作的楊侃談費用。Jason 得知光是製造臨床級病毒就要花費逾25萬美元，說自己「有點壓力」。而楊侃要的比仇子龍原先開的更多，楊侃和 Jason 說：「如果你做完那些病毒注射，卻沒有適當的人來分析結果，一切就都白費了。」《科學》查閱的銀行紀錄顯示，整個計畫期間這家人匯進楊侃個人帳戶的錢是13萬美元（約新台幣422萬元）。
仇子龍本人沒有開口向小美一家要過任何東西，但依家屬提供的紀錄，Jason 每隔幾個月就會去拜訪仇子龍，飯錢都是 Jason 付，另外送過多支 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台酒。約翰霍普金斯大學生醫倫理學者 Jeremy Sugarman 說，在美國，若父母因走投無路而提供過多的金錢或禮物，他會憂心其中存在「不當引誘」。本案記者 Brendan Borrell 則在《科學》7月23日的 podcast 上說，這類由父母出錢的試驗往後只會更多，「關鍵是要有某種防火牆來保護這些家庭」。
但仇子龍和小美一家的知情同意書上說的又是另一個故事。文件載明：「參與本研究不會對您產生任何額外費用，所有費用由申辦方藍啟心途基因科技（Lanqi Xintu Gene Technology）承擔。」《科學》指出，中國法律禁止向未經證實的療法收費，而藍啟心途基因科技是仇子龍創辦的公司，所以名義上並沒有向小美一家收錢，但負責這場試驗臨床端的新華醫院醫師余永國似乎意識到這個矛盾，一度說：「表面上不是你在出錢，但實際上都是公司出的。」又說：「你出過力，你就有份。」
不需要藥監局點頭的「研究者自行發起臨床研究」
中國的生醫監管是雙軌制。大型醫院的非商業性「研究者自行發起臨床研究」可以測試新型基因療法，不必經過國家藥品監管機構審查，通常只要在全國臨床試驗資料庫進行登記，再通過當地機構的科學與倫理審查即可，而各機構的細緻度不一。這次試驗監管鬆散、未公開死亡資訊，寫過中國科研保密文化的肯特大學（University of Kent）社會學家張悦悦（Joy Zhang）說，這「顯示了制度所訂與實際落實之間的落差」。
新華醫院倫理委員會在2025年1月2日批准了小美的這場試驗。說服委員會的證據之一是楊侃等人拍下的猴腦切片影像：神經元染綠、基因剪刀 CRISPR/Cas9 染紅，使用病毒載體 AAV9 將基因剪刀送進腦部後，小腦的放大視野幾乎整片紅，顯示CRISPR/Cas9順利抵達基因編輯目標。
《科學》請專家評估這張圖，其中4位表達疑慮，包括《自然》原稿的一位審稿人；投稿版沒有對照組，無從證明染紅的就是基因編輯工具；普渡大學生物化學家 David Sanders 判定它「完全沒有說服力」，因為無從判斷染紅的部位真的是因為基因編輯工具抵達目標位置，還是將整個腦部染紅；另一位不具名的神經科學家則說，這些批評或許成立，但他沒看到數據操縱或影像造假。
猴腦實驗真正的病理結論，是在小美的手術獲得倫理委員會批准之後才出來的。四川普萊美行之生物科技的靈長類病理報告日期是2025年2月17日，比倫理委員會點頭晚了1個半月，距小美接受治療還有1個多月。
普萊美行之生物科技病理報告的結論是：4隻接受治療的猴子不論劑量高低，全部出現中度到重度肝損傷。曾在1999年主持過美國傑西．基爾辛格（Jesse Gelsinger） 試驗的威爾森（James Wilson）說，光是這個結果「就應該促使他們追加進行更低劑量的研究，以確定（靈長類的）最大耐受劑量」。
其中一隻接受高劑量試驗的猴子還出現腎損傷，很可能是血栓性微血管病所致，而這也是使用腺相關病毒（AAV）作為病毒載體的基因治療的已知反應，但普萊美行之生物科技沒有在注射後第1個月的觀察期間採集數據，所以無法斷言。
依上海市楊浦區衛生健康委員會的文件，倫理委員會批准前並未審閱這份最終報告。《科學》記者 Borrell 在 podcast 節目上直指，這份研究「從未提交給醫院的倫理委員會」。Jason 和 Linda 說，仇子龍向他們講過報告結果，但不覺得那有什麼要緊。至於小美在實驗時被注射的確切劑量，Borrell 說家屬手上沒有紀錄，外界也不知道。
2025年2月19日，一家人到新華醫院簽署知情同意書。文件把血栓性微血管病列為可能風險，寫明需要「及時處置」。新華醫院給小美的兒童版用了一個比喻：「你的『書』有一個小錯誤，讓你生了一個影響成長的病。時間久了，它可能變得更嚴重。」文件請小美自己在同意欄勾選是或否，還寫到：「如果你不想寫字，可以畫一個笑臉代替名字」。
沒有任何一處寫明這些後果可能致死，Jason 和 Linda 說，仇子龍與其他醫師在對話中也從未提起。史丹佛大學法律與生物科學中心主任 Hank Greely 說，首次人體試驗一定要向當事人說明死亡的可能性。
依家屬提供的錄音，余永國當時告訴他們，小美最大的風險是體內可能已有對抗病毒載體的抗體，「除此之外數據顯示相對安全」，而小美在接受基因治療前的檢驗結果是沒有抗體，這代表不需要擔心小美體內有抗體會攻擊注射進入小美體內的病毒載體。Borrell 說，知情同意書可以把所有可能發生的事列成一份清單，「但你坐下來後，醫師跟你說，什麼都不用擔心」。
注射病毒的第7天，女童死亡
小美在2025年3月下旬入院，隔天接受注射。醫師從她下背抽出略多於一茶匙的脊髓液騰出空間，再把數以兆計的病毒推進脊髓腔。3天後小美開始發燒，這是人體對 AAV 病毒的常見反應。仇子龍在她燒退時來過一趟，保證孩子很快會好轉。依這對夫妻的說法，他們送仇子龍到電梯口時，仇子龍提到《自然》已經接受論文投稿，只需稍作修改，還說小美的治療會是更大的新聞——這將是全球第一例腦部基因編輯療法。
但小美的病情沒有好轉。注射之後她一直沒有排尿，腎臟嚴重受損，醫師限制她攝取水分，小美渴得難受，血小板也降到危險數值。這正是同意書預告過的症狀。小美隨後被送進加護病房，她對母親說：「媽媽，我想回家」便消失在病房門後。24 小時後，也就是注射第 7 天，小美死了。
兩天後，醫院倫理委員會開了緊急會議，認定小美的死亡與治療確定相關，死因是血栓性微血管病——正是1個多月前那份猴腦病理報告裡，注射高劑量病毒的猴子出現腎損傷時無從排除的那一種情況。
接下來幾週，小美爸媽要求仇子龍撤下《自然》論文，以免誤導其他有相似孩子的家庭。小美父母說，仇子龍起初同意，但後來就不再回覆。
一張罰單，兩樁對照
2025年9月，上海市楊浦區衛生健康部門對新華醫院開罰約3,600美元（約新台幣11.7萬元），列出的事由是未妥善監管該試驗、未在國家資料庫登記為商業資助研究。余永國以負責醫師身分被列名，小美爸媽說院方要求他接受口頭告誡。更早之前，楊侃已退還收到的全部款項。仇子龍的公司為試驗投保，但小美爸媽說沒有人向他們提出賠償，他們也沒有更多要求，只是責怪自己問得太少、太相信仇子龍的權威。
然而，從基因治療的事故史來看，這筆罰金的落差就很清楚。1999年9月，18歲的傑西．基爾辛格（Jesse Gelsinger）參加美國賓州大學一項基因治療試驗後，死於免疫反應引發的多重器官衰竭，成了史上第一位因為參與基因治療人體實驗而死的受試者。基爾辛格之死讓整個領域的研究冷了將近10年。事後賓州大學支付逾50萬美元（逾新台幣1,622萬元），計畫主持人威爾森（James Wilson）被美國食品藥物管理局禁止從事人體研究5年，違規事項之一正是沒有在知情同意書上揭露靈長類病理研究觀察到的不良反應。威爾森就本案受訪時說：「公開揭露⋯⋯是這些領域能安全前進的必要條件。」
即便是中國，也有更重的前例可循。2018年賀建奎秘密製造基因編輯嬰兒，隔年被深圳市南山區法院以非法行醫罪判處3年有期徒刑、罰金人民幣300萬元，中國政府事後因此強化了生醫研究規範。據《南華早報》當時的報導，當年有120多名中國科學家連署公開信譴責賀建奎，執筆者就是仇子龍。他對該報說，那項計畫「完全無視生物醫學倫理原則，在未證明安全的情況下對人體進行實驗。我們只能用瘋狂來形容這種行為」。
「通向希望的第一道曙光」？
仇子龍的論文於2025年初投出後，2026年2月18日刊出。但論文中刪除了小美爸媽的基因數據，致謝他們「參與與支持」的句子被刪掉，論文對小美一家的貢獻只留下一句：「從臨床前研究到臨床轉化之間的落差，仍是重大挑戰。」
由小美爸媽出資的小鼠實驗看來全部重做，猴腦影像換成新數據；對照組是應審稿人要求才補上的，但專家 Mike Rossner 指出，對照組與實驗組看來在不同時間、用不同顯微鏡設定處理，難以作為比較。論文中隻字未提猴子的肝腎問題。替《自然》審過原稿的坎波說，改版落到他的信箱時，他沒察覺改動幅度有那麼大就批准了。
仇子龍和楊侃的論文刊出時，距小美死亡已將近11個月。加州大學舊金山分校的神經科學家 Kevin Bender 在《自然》同期評論寫道：「這些有希望的結果，或許能為有效臨床治療的開發鋪路。」但 Kevin Bender 當時並不知道已經有一個女孩用過這套療法，而且已經死了。
中國央視隔天（2026/2/19）也報導了這項成果，寫「從動物到真正能用到病人身上，還有很長的路要走，很多細節需要打磨」，並稱這「可能是通向希望的第一道曙光」。
論文刊出後，在小美一家加入的家長互助群裡，有家庭說打算去找仇子龍談自己的孩子，將仇子龍的基因治療視為解救孩子的解方。小美爸媽看到群組裡出現這些反應後，於是向仇子龍所屬大學的院長遞出申訴，要求調查並撤回論文，「以免更多孩子受苦，也免得我們的血淚白流」。
《自然》副主編 Victoria Aranda 於2026年6月回覆，稱他們提出的倫理問題「不在我們資料誠信的職權範圍內」應由校方處理。後來《科學》與撤稿觀察詢問《自然》雜誌時，《自然》則表示在論文刊登前並不知情這些問題與醫院受罰一事。
校方答得更早：2026年4月30日就告訴家屬，不對仇子龍採取任何行動，付給楊侃的錢屬於臨床試驗的「研究服務費」，但楊侃因其行為被約談誡勉；至於《自然》論文，校方說它「與你們資助的實驗無關」。
兩邊都求助無門後，這對夫妻寫了一封電子郵件給撤稿觀察。Borrell 說，他們最初的訴求很單一：那篇論文沒有完整揭露發生過的事，應該撤下來。
在《科學》的報導刊出之後
替《科學》與撤稿觀察檢視此案的7位專家橫跨遺傳學、病毒學與生醫倫理，他們關切到，團隊向家屬描述風險時低估了風險、忽略動物實驗的安全訊號，以及在成功機率不高的情況下仍然推進。專門開發基因治療用病毒的學者 Steven Gray 說：「這根本不該進入試驗。」至於仇子龍本人、上海交通大學、新華醫院、余永國與楊侃，在報導刊出前都沒有回應該調查的多次詢問。
但事情在《科學》與撤稿觀察的報導刊出後不到3天情況出現變化。《經濟觀察報》7月24日報導，該報當天撥打仇子龍與新華醫院的公開電話都沒有結果，上海交通大學醫學院宣傳部門的一名工作人員只說「目前還在調查中」。
7月26日，上海交通大學醫學院發布「情況說明」，稱針對「我院研究人員仇某某發表的相關醫學研究論文，以及附屬新華醫院開展的一例臨床研究」的報導，已「成立專項工作組，對事件進行全面調查」，並「堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究」。這份說明沒有寫出仇子龍的名字，只稱他是「仇某某」。
小美的死亡在體制內走了將近16個月，換到的是一張3600美元的罰單、對兩名當事人的告誡，以及一篇沒有提到她的論文；報導揭露死亡事件後3天，校方組成專項工作組。截至7月27日，仇子龍本人仍未公開說明，中國國家衛生健康委員會與國家藥品監督管理局都沒有公開回應，《自然》也沒有對那篇論文加註編輯關切或撤稿。
至於小美參與的那場試驗在美國 ClinicalTrials.gov 上的登記，《轉角國際》7月27日查閱時仍停在2025年3月6日的版本：狀態欄寫著「招募中」，收案人數是預估的1人，申辦人登記為余永國本人，而主要評估指標「藥物相關嚴重不良事件發生率」的欄位下，沒有張貼任何結果。