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DayDayReading|Science 调查“带血”论文,撕开中国基因编辑科研最黑暗的一角

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当一名女孩死亡、一篇 Nature 论文照常发表,这究竟是一场科研探索中的意外,还是一次科研诚信与医学伦理的重大失守?

今天,国际顶级学术期刊 Science 在头版刊发了一篇重磅调查报道,标题为:

Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public
(独家调查:一名中国基因编辑临床试验女孩的死亡从未被公开)

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报道一经发布,迅速成为全球科研圈关注的焦点。

根据 Science 的调查,上海交通大学仇子龙(Zilong Qiu)教授团队开展的一项针对 Rett 综合征(Rett Syndrome)的基因编辑临床试验中,一名接受治疗的女孩在治疗后死亡。然而,这一重大不良事件此前并未向公众公开披露,而整个事件长期游离于国际科研共同体的视野之外。

如果这一调查最终得到进一步证实,那么它暴露出的,已经远远不是一个科研团队的问题,而是关于科研诚信、医学伦理、患者权益以及中国科研国际信誉的一次严峻拷问。

一、死亡之后,论文照发

最令人震惊的,并不仅仅是死亡事件本身。

Science 报道指出,在这项临床试验发生后,仇子龙团队随后于 2026 年 2 月 在 Nature 发表了一篇题为:

In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice
的论文。这是一篇动物实验论文,研究对象为小鼠。论文作者包括仇子龙(Zilong Qiu)、杨侃(Kan Yang)、李维克(Wei-Ke Li)等多位研究人员。

然而,Science 在调查中指出,这篇 Nature 论文虽然与该项目密切相关,却没有向同行评议体系充分披露与这项临床试验之间的关联,也没有让外界了解到此前发生过患者死亡这一重大事件。

当团队今年早些时候在 Nature 发表与该试验相关的动物研究时,他们删除了论文中关于患者家庭及其资金支持的相关引用,仅笼统写道:“临床前研究与临床转化之间仍存在巨大挑战。”
这一描述,显然无法反映事件的真实复杂程度。真正值得追问的是:

如果同行评审知道,一项相关临床试验已经发生患者死亡,他们会如何评价这篇论文?

没有人知道答案。因为他们根本没有机会知道完整的信息

二、真正的问题,不是失败,而是隐瞒

医学研究失败,并不可耻。事实上,人类医学史上的每一次重大突破,都伴随着无数失败。CAR-T、基因治疗、免疫治疗……几乎所有革命性的疗法,都经历过失败病例。科学从来都不是一条笔直向前的道路。

真正毁掉科学的,不是失败。而是——隐瞒失败。

如果一项临床试验出现了患者死亡,这本应成为整个科研共同体重点研究、讨论和总结的重要案例。因为一次失败,可能拯救未来无数患者。但如果失败被隐藏,那么其他团队就可能继续重复同样的错误。这不仅违背科研诚信,更违背医学伦理。

三、患者不是论文的“代价”

Science 的调查中,还有另一条令人震惊的内容。报道称,在整个治疗过程中,患儿家庭不仅承担了巨额费用,还曾多次就病毒制备、实验推进等事项与研究团队沟通。

报道还披露了一段录音内容。其中,论文作者之一杨侃(Kan Yang)曾向患儿父亲解释:

“如果没有后续的数据分析、猴子实验,这些病毒注射就毫无意义。”
与此同时,双方还围绕实验费用展开了长时间讨论。根据 Science 的调查,患儿家属认为自己在整个过程中受到严重误导,并对费用安排、信息披露以及试验推进方式提出了强烈质疑。

需要强调的是:这些内容目前均来自 Science 的调查报道,相关争议仍有待进一步调查和回应。但即便如此,一个问题仍然无法回避:

患者到底是接受治疗的人,还是科研项目中的“资源”?

如果一位患者承担了生命风险,最终却只是成为论文中的一个被隐去背景的故事,那么医学的初心,又在哪里?

四、Nature 不是免责金牌

很多人看到 Nature,会下意识认为:“既然发表了,说明没有问题。”事实并非如此。Nature 的同行评议制度,建立在一个重要前提之上:作者必须真实、完整地披露所有可能影响论文判断的重要信息。

同行评议能够判断实验设计是否合理、数据分析是否严谨、统计方法是否可靠。但是,同行评议无法判断作者没有告诉它的事情。如果重要背景没有进入评审体系,那么再严格的同行评议,也可能建立在一份不完整的信息之上。这也是为什么科研诚信,比论文本身更加重要。

五、中国科研最不能失去的是诚信

过去十几年,中国科研取得了令人瞩目的进步。越来越多原创成果发表在 Nature、Science、Cell 等国际顶级期刊。越来越多中国科学家,开始站在世界科研舞台中央。这些成绩,来之不易。

然而,科研信誉的建立,需要几十年。而信誉的崩塌,可能只需要一次重大伦理事件。国际社会并不会因为一个团队出问题,就只质疑这一个团队。他们看到的,往往是整个中国科研体系。

因此,每一起涉及科研诚信和医学伦理的事件,都不仅影响一个实验室,更影响无数认真做科研、严格遵守规范的中国科学家。他们本不应该为别人的错误买单。

六、真正值得反思的,不只是一个团队

Science 的调查如果最终得到进一步证实,那么需要回答的问题,远不止几个。例如:

· 为什么重大临床不良事件没有及时公开?
· 临床试验的信息披露是否符合伦理规范?
· 患者及家属是否获得了充分、真实的知情同意?
· Nature 论文是否完整披露了与临床试验相关的重要背景?
· 医院伦理委员会是否进行了持续监督?
· 监管部门是否建立了足够透明的重大不良事件报告机制?

这些问题,都关系到未来每一位患者的生命安全。

科学可以失败,但不能失去诚实

真正伟大的科学,从来不是永远成功,而是永远真实。可以失败,可以推翻假设,可以承认错误,甚至可以经历漫长的探索。唯独不能——隐瞒事实。

如果患者死亡,需要依靠媒体调查才被世界知道;如果重大临床事件,没有进入同行评议的完整信息链;如果患者家庭的声音,要在一年之后才被国际社会听见;那么,这场事件留给中国科研最大的警示,已经不是某一篇论文,也不是某一个项目。而是:

科学的根基,从来不是论文数量,也不是影响因子。科学真正的根基,是诚信。

后 记

截至本文写作时,本文涉及的相关情况主要依据 Science 已公开发表的调查报道整理。报道中涉及的相关争议仍有待相关机构、研究团队及监管部门进一步回应和调查。我们期待事实最终能够得到全面、透明的澄清。

因为,真正值得捍卫的,从来不是某一位科学家的名誉,也不是某一家机构的声誉。而是科学本身应当坚持的底线,以及每一位患者应当得到的尊重。

ifeng.com 可访问媒体 GreatFire 检测记录 ↗ 2026-07-26 阅读原文 ↗

6岁女童接受基因编辑后死亡,院方通报

针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。

医学院历来重视科研诚信和科研规范,坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理,感谢社会各界的关心与监督。

早前报道:一个6岁女孩的悲剧,和一篇删掉了她的《自然》论文

果壳(2026年7月25日)

2026年7月23日,《科学》(Science)杂志与撤稿观察(RETRACTION WATCH)联合刊发调查,披露了一起此前从未公开的基因编辑人体试验死亡事件。

2025年3月24日,上海交通大学医学院附属新华医院为一名6岁女孩实施了实验性脑部碱基编辑治疗。按照项目团队当时的说法,这是全球首例脑靶向基因编辑治疗。7天后,女孩因严重免疫反应死亡。医院伦理委员会随后认定,她的死亡与治疗“肯定相关”。

女孩是这项试验唯一的受试者,而这起死亡此后一年多没有公开。

2026年2月,参与试验的仇子龙团队还在《自然》(Nature)发表了相关临床前研究。最终论文删去了对女孩家庭及其资助的提及,也没有披露女孩的死亡,以及灵长类安全性实验中出现的肝肾损伤。

女孩身上到底发生了什么,为什么会接受一项尚未在人体中验证过的脑部基因编辑治疗?

上海交大附属新华医院北大门 | wikimedia

开端

这名6岁女孩化名小美,小美的异常最早是幼儿园老师发现的。

她4岁那年,老师把小美的母亲Linda(化名)拉到一边,说小美在画画、写字方面的表现都不如其他孩子,语言也没有正常发展。2023年3月,她被诊断为全面发育迟缓,还发展出了其他的症状,比如时不时发出怪声,这些症状被认为与自闭症有关。

之后,小美进行了更细致的基因测序,测序发现小美的CHD3基因上有一个单碱基突变,就是这个小小的突变导致了Snijders Blok-Campeau综合征。这是一个极其罕见的遗传病,当时全世界已知患者只有237人。

Snijders Blok-Campeau综合征患者 | Wikimedia Commence

Snijders Blok-Campeau综合征患者 | Wikimedia Commence

小美的病情属于Snijders Blok-Campeau综合征里相对比较轻的,她转学重读一年后,多数家长甚至没有察觉她的异常。但小美的父亲Jason(化名)担心,课程越往后越难,女儿和同龄人的差距也会越拉越大。而且,她比其他孩子更瘦弱,肌肉力量也更差,将来可能无法独立生活。

这家人在一个自闭症患儿家长微信群里听说了仇子龙。Jason给他发去邮件介绍女儿的病情,附上基因检测报告,还表示愿意为研发提供资助:“我们愿意并有能力承担这些费用。”

邮件发出13分钟,仇子龙回复了。

仇子龙是谁?

那时的仇子龙,已经是国内自闭症研究领域颇受关注的科学家。他本科就读于上海交通大学,在中科院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位,又到加州大学圣迭戈分校做博士后。2009年回国后,他长期在中科院神经科学研究所任研究员,2023年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。

他是国家杰出青年科学基金获得者,2016年的转基因猴研究还入选了“中国科学十大进展”。

他也频繁面向公众谈论基因和自闭症。早在2015年成都的一场科幻论坛上,他就向公众谈过MECP2基因与自闭症治疗;2019年,他的一场演讲题目直接叫《基因治疗:在自闭症迷雾中探到一缕微光》。

他并不回避谈论伦理,2018年贺建奎事件后,他是联名谴责的百余位中国科学家之一。当时他对媒体说,那个项目“完全无视生物医学伦理原则,在未证明安全的情况下对人体做实验”。

仇子龙2015年时的宣讲照片 | LI YIBO/XINHUA/ALAMY

仇子龙2015年时的宣讲照片 | LI YIBO/XINHUA/ALAMY

第一次见面,Jason和Linda就明确了诉求:比起单纯资助一个研究,他们更想要孩子得到具体的治疗。

如何改正错误的基因

Snijders Blok-Campeau综合征没有特效药,医生面对患者只能头痛医头、脚痛医脚:不会说话就训练说话,肌张力低就做康复,出现癫痫就用治疗癫痫的药物。

仇子龙团队想从更本质的角度解决问题,既然问题来自CHD3基因,那能不能直接把它改回来?

这背后还有一个更大胆的判断:小美的症状中一部分是因为发育时CDH3基因缺陷所带来的,这部分没法治好。但是另一部分症状则是因为CDH3功能不完全而产生的,这些症状并非终身不可逆,如果修复CHD3,它们就能好转甚至痊愈。这样一来,即便只修复部分脑细胞,也可能为小美的病情带来改善。

小美的突变恰好适合基因治疗。在她的CHD3基因里,本该是C的位置变成了T,CHD3蛋白第1025位氨基酸也因此从精氨酸变成色氨酸,也就是R1025W突变。团队设计了一种腺嘌呤碱基编辑器TeABE。它不像传统CRISPR那样把DNA双链一起剪断,而是直接改写一个碱基,减少了双链断裂带来的风险。

但编辑器本身更精准,不等于整套治疗因此安全。

AAV绳带图 | Wikimedia commence

AAV绳带图 | Wikimedia commence

最大的难题不是编辑器本身,而是怎么把它送进脑细胞。编辑器太大,一个腺相关病毒(AAV)装不下,只能拆成两半,分别装进两种AAV;两种病毒进入同一个神经元后,编辑器再重新拼起来。可AAV进入目标细胞的比例有限,为了覆盖足够多的神经元,只能把剂量堆得很高。

小鼠实验看起来很有希望。整套系统在小鼠脑内的平均纠正率约为10%—15%,比例不高,却已经恢复了部分CHD3蛋白,也改善了小鼠的社交、认知和运动指标。

小鼠的行为有一定程度上的改善,图中左1为野生型小鼠,左2为疾病小鼠,右1为经过治疗的疾病小鼠 | Nature

小鼠的行为有一定程度上的改善,图中左1为野生型小鼠,左2为疾病小鼠,右1为经过治疗的疾病小鼠 | Nature

但猕猴实验的结果远不如小鼠:实验只证明两种AAV能进入部分神经元,并在里面重新拼出具有编辑活性的系统。并且在这个实验中,使用的是普通猕猴,而不是特殊的疾病模型猕猴,因此实验既没有证明治疗有效,也没有证明这样的高剂量足够安全。

伦理批准比毒理报告还要早

这项临床试验获批时,猕猴毒理报告还没有完成。

根据上海市杨浦区卫健委的文件,医院伦理委员会在2025年1月2日批准了试验。这项试验走的是医疗技术临床研究通道,无须国家层面的监管机构批准;猕猴毒理报告则直到2月17日才完成。

2月17日完成的报告显示,接受治疗的4只猕猴全部出现中度至重度肝损伤,其中一只高剂量组猕猴还出现了肾损伤。也就是说,伦理委员会作出决定时,并没有看过这份报告。

鉴定出这种综合征的遗传学家菲利普·康波(Philippe Campeau)认为,对重症患者进行基因编辑或许是革命性的,但用在小美这样的轻症患者身上,“更值得商榷”。德州大学西南医学中心的病毒专家史蒂文·格雷(Steven Gray)说得更直接:“这根本不该进入临床试验。”

3月24日,负责给小美进行临床试验的医生余永国,将装载碱基编辑系统的亿万个AAV注入她的脑脊液。

3月27日,治疗后第三天,小美开始发烧,这是AAV治疗中常见的反应。烧退时,仇子龙顺道来探望,向父母保证女孩很快会好转,还兴奋地宣布论文已经被《自然》接收。

发烧之外,小美从输注后一直没有排尿,血小板也降到了危险水平。这些症状都写在知情同意书里,但小美父母说,同意书里没有任何地方写明其中任何一种症状可能会导致死亡。

小美随后被送去做全身CT,并紧急转入重症监护室。“妈妈,我想回家。”这是重症监护室的门关上前,她对父母说的最后一句话。第二天早上,医生走出来告诉他们,小美去世了。

两天后,医院伦理委员会召开紧急会议,认定小美的死亡与治疗“肯定相关”。死因是血栓性微血管病,一种可能由高剂量病毒载体引发的严重免疫反应。

这起被认定与治疗“肯定相关”的死亡没有公开。临床试验登记页面此后很长时间仍然显示为“正在招募”。

一篇没有小美的论文

小美一家总共为这个项目支付了86万美元,主要来自夫妻二人的积蓄和向亲友的借款。论文相关的研究经费几乎全部由这个家庭承担:设计编辑器、制备病毒、进行猕猴实验的公司,都随着他们的汇款拿到了经费。

根据《科学》的报道,仅生产临床级病毒的费用就超过了25万美元。2024年4月,Jason与仇子龙的学生、负责具体实验的研究员杨侃商谈费用时,在录音里说:“我压力有点大。”

其中约13万美元分多次打进了杨侃的个人账户。杨侃解释说:“问题在于,如果你完成了那些病毒注射,却没有合适的人来分析结果,那一切都白费了。”小美去世后,他退回了这笔钱。

据小美父母向《科学》讲述,仇子龙本人没有直接开口要钱,但Jason每隔几个月去拜访他,总是自己买单,还自费送过仇子龙多部iPhone、一台iPad和一箱茅台。

2026年2月,父母得知那篇经过一年审稿的论文已经在《自然》发表。最终版本里,小美一家的基因数据被删去,致谢中感谢他们“参与和支持”的那句话也消失了。论文没有提到这名患者的死亡,也没有提到灵长类安全性研究中出现的肝肾损伤。

论文中用来证明编辑器能进入猴脑的关键图片,投稿时甚至没有对照组的图片,而评审后才补上。图像完整性专家指出,对照组与处理组似乎不是同时处理的,显微镜参数也不一样。

猿猴脑片相关图片 | nature

猿猴脑片相关图片 | nature

父母先找到了《自然》杂志编辑部。副主编维多利亚·阿兰达回复说,他们提出的伦理问题“在数据完整性方面超出了我们的职权范围”,应当由大学处理。

4月30日,上海交通大学给出结论:不对仇子龙采取任何行动;付给杨侃的钱只是临床试验的“研究服务费”,他因此被警示性谈话;那篇《自然》论文则“与你们资助的实验无关”。

中国卫生部最终开出的罚单约为两万元人民币。2025年9月,杨浦区卫生部门以未妥善监管试验、未按商业资助项目登记为由处罚医院;负责医生余永国被点名,接受口头训诫。

仇子龙的公司曾为试验投保,但家属没有获得赔偿。他们说自己也没有要求赔偿,只是一再自责当初没有多问几个问题。

走完这些投诉渠道,父母把材料交给了《科学》杂志。他们希望那篇论文被撤回,也希望不要再有孩子经历同样的事。

临床试验登记页面,截止2026年7月25日,右上角显示仍在招募中|clinicaltrials.gov

临床试验登记页面,截止2026年7月25日,右上角显示仍在招募中|clinicaltrials.gov

直到《科学》的调查刊出,那个临床试验登记页面的状态仍然停在“正在招募”。

基因治疗之所以让这么多人关注,是因为它给罕见病家庭带来了别处难以找到的希望。对许多无药可治的遗传病而言,针对致病基因的干预,可能是孩子重获正常人生的唯一机会。这条路一旦走通,受益的将不只是个别家庭,而是成千上万长期被疾病困住的人。但这份潜力越是巨大,就越容不得仓促与侥幸。

从实验室走向病床的每一步——动物数据是否完整、受试者如何筛选、剂量如何确定、经费由谁提供、出了问题向谁报告——都应当经得起外部的审视与追问。伦理审查不只是做做样子,而是保护患者的制度。

悲剧发生之后,谁愿意如实说明,谁愿意公开数据,谁愿意承担责任,决定了这起悲剧的性质。唯有公开透明,下一位躺上病床的患者才不必再冒同样的风险。这也是对逝者及其家庭,最基本、也最不能缺席的交代。

参考文献

\[1\]Brendan Borrell. Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public. Science, 2026-07-23.

\[2\]Brendan Borrell. Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death. Science, 2026-07-23.

\[3\] Retraction Watch 同步刊发版本, 2026-07-23.

\[4\]仇子龙团队临床前研究论文, Nature, 2026.

\[5\]临床试验登记页:ClinicalTrials.gov NCT06860672.

\[6\]新华社四川频道:《科幻大咖云集成都 2015全球华语科幻星云奖启幕》,2015-10-18。

作者:李小雅,翻翻

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